俯瞰博鰲樂城國際醫療旅游先行區。樂城國際醫療旅游先行區管理局供圖

人民網瓊海4月13日電 （李學山）今年60歲的周先生是一名與癌癥抗爭多年的患者。十年前，他被確診為左肺低分化腺癌，伴肺門淋巴結轉移，接受了肺癌根治術，切除掉了整個左肺。術后他又接受了輔助化療和放療，以降低復發幾率。然而，2021年他的癌癥還是復發了，接受了令人痛苦的放療之后，病情卻仍在快速地惡化。醫生建議他出院并推薦了一款新的靶向藥索托拉西布（Sotorasib）后線治療。

今年10歲的昭昭（化名）是一名Ⅰ型神經纖維瘤病（下稱：NF1)患者，這種病屬于罕見病中的罕見病，為了給她治療，從2011至2016年間，她的家人試過一切能想到的方法，她喝過的中藥，比很多大人幾輩子吃的中藥還要多，幼小的身體也承受了多輪手術治療；但饒是如此，她的病依然要靠戴上類似于“天線寶寶”的特制頭環牽引架來減緩腫瘤的壓迫。2020年，來自上海的專家向她們推薦了用于治療Ⅰ型神經纖維瘤病（NF1）的創新藥物司美替尼（selumetinib）。

那么問題來了：不管是索托拉西布還是司美替尼，都是尚未在國內上市的新藥，在哪里可以用到呢？在專家的推薦下，周先生和昭昭先后來到了博鰲樂城國際醫療旅游先行區。在這里，他們順利用上了對癥的新藥，也看見了生命的希望。

博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局常務副局長呂小蕾說，得益于海南自貿港的各種政策支持，作為國內唯一一個“醫療特區”，樂城正在實現從“政策高地”到“平臺高地”的嬗變，讓更多人在這座“希望之城”看到希望的同時，也讓“希望之城”更有活力和希望。

博鰲超級醫院。樂城國際醫療旅游先行區管理局供圖

“希望之城”給人希望

2021年，周先生的癌癥復發后，他的左側腋窩、縱隔、右側肺門、脊柱旁、胃小彎側及腹膜后多發淋巴結轉移，右側胸膜及葉間裂、右肺下葉前基底段斜裂旁、右肺中葉內側段均有不規則影，FDG代謝增高，不得不馬上重新開始治療。

在經歷了四個周期的一線治療方案（培美曲塞+奈達鉑同時聯合貝伐珠單抗抗腫瘤血管生成治療）和三個周期的二線方案（培美曲塞單藥化療聯合貝伐珠單抗抗血管生成維持治療，同時加用替雷利珠單抗免疫治療及唑來磷酸抑制骨破壞），以及對右肺中葉的轉移灶進行局部放射治療后，復查結果顯示：周先生的右側胸腔積液較前增多，右肺多發轉移灶部分較前增大、部分為新發。

這意味著，病情仍在廣泛且快速地進展。鑒于周先生此前的基因檢測結果顯示有KRAS g12c突變，醫院建議他出院，尋求一款新的靶向藥索托拉西布（Sotorasib）后線治療。

索托拉西布是全球首個靶向KRAS突變的抗癌藥物，打破了近40年來、KRAS“不可成藥”的歷史。2021年5月28日，FDA加速批準索托拉西布上市，用于治療KRAS g12c突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。

然而，醫院給出了希望，卻沒有告訴周先生在哪里可以用到——因為當時這種新藥仍未在國內獲批上市。以往，對于這樣的情況，患者只能選擇出國治療。

一邊是病情持續進展，一邊是救命藥遠隔重洋。就在這時，周先生的兒子找到了有著對海外新藥“先行先試先用”特許政策的博鰲樂城國際醫療旅游先行區，接待他們的海南盛諾一家診所經過評估，認為周先生符合索托拉西布的適應癥。于是，在被告知藥物適應癥、禁忌癥、警告及注意事項、副反應等情況，并簽署知情同意書后，周先生于2022年1月順利在樂城使用到了Sotorasib治療，每天一次，每次960mg。

“樂城我再次看到了生命的希望。”用藥后，周先生感覺身體狀況明顯好轉，并且沒有出現大的副反應，他們全家終于過了一個好年。目前周先生仍在持續用藥中，他之前呼吸困難、癌痛、乏力、消瘦等癥狀明顯改善，體重增加了4Kg。同時胸部CT檢查提示：右肺部癌灶、胸水、心包積液、肋骨轉移灶、縱膈轉移性淋巴結均得到良好控制。

2021年4月13日，博鰲樂城國際創新藥械展開幕，810種藥械產品參展，其中441種未在國內上市、394種首次在國內亮相。人民網 孟凡盛攝

“希望之城”看到希望

10歲的昭昭也是在樂城看到生命希望的人。

昭昭母親說，小時候的昭昭有著大大的眼睛，開朗的性格，活潑可愛，是全家的開心果。但所有的幸福，卻在2011年戛然而止：有一天，好動的昭昭在家里沙發上跳來跳去，突然不慎跌落，致左側鎖骨骨折，當時她沒太在意，以為是小孩子骨頭比較脆。然而，左側鎖骨好了不到半年，2歲半的昭昭，在幼兒園活動時，被小朋友推搡倒地，又導致右鎖骨骨折。送到當地縣醫院檢查，醫生告訴她們，病情復雜無法診斷，拖延不得，要盡快去大醫院檢査確診。

2011年5月，經武漢協和醫院診斷，昭昭的確診為：Ⅰ型神經纖維瘤病（下稱：NF1)。醫生還委婉地告訴她們，目前國內還沒有治療這個病的相關藥物和治療手段。

隨著年歲的增長，昭昭的病情逐漸加重。從2011至2016年間，她們試過一切能想到的方法：曾在民間找“偏方”給孩子吃；輾轉于武漢的腫瘤和中醫院，背回大包大包的中藥煎給孩子喝。6年來，除了定期去武漢復查，昭昭喝過的中藥，比很多大人幾輩子吃的中藥還要多。

2019年8月，昭昭的母親帶著她遠赴上海求醫，經過上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院專家會診和推薦，她們在廣州一家醫院進行來“頭顱環牽引術”，即在顱骨上植入10顆鋼釘，并戴上特制的頭環牽引架，加配重進行牽引，希望能通過牽引，強行與腫瘤形成一個對抗，從而減緩腫瘤對頸椎的持續壓迫，降低癱瘓或危及生命的風險。

2020年5月的一天，上海九院的王智超醫生給她們帶來一個好消息，用于治療Ⅰ型神經纖維瘤病（NF1）的創新藥物司美替尼已在美國獲批上市。而在中國有一個“醫療特區”——海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，得益于雙“國九條”等多項優惠政策可以同步使用未在中國上市但是已在國外獲批的特許藥物進行“先行先試”。

經反復溝通，2021年3月，昭昭和家人來到樂城，在上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院副院長、整復外科主任李青峰教授團隊的幫助下，在博鰲超級醫院完成了治療Ⅰ型神經纖維瘤病的創新藥物司美替尼國內首例臨床治療，并且可以依照樂城相關政策“帶藥離園”。

“回想這么多年一路走來，從確診的心懷絕望到如今的滿懷希望……真的很感謝這個充滿希望的地方。”昭昭的母親現在用藥快一年了，女兒身上一點一滴的改變都讓她感到欣慰：昭昭曾經腫脹的手臂如今逐漸柔軟；從吞咽困難，到現在基本能夠正常吃飯；從停學在家，到回歸正常校園生活；從愁容滿面，到展露笑顏，并且還能自學彈奏一兩首鋼琴曲……

俯瞰博鰲樂城國際醫療旅游先行區。樂城國際醫療旅游先行區管理局供圖

“希望之城”大有希望

近年來，輾轉來到樂城，并在這里看到生命的希望的，不止周先生和昭昭。

博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局局長顧剛說，2019年以來，樂城先行區堅持改革創新、先行先試，用好用足新老“國九條”等先行先試政策，特別是國際創新藥械特許使用等核心政策的紅利得到充分釋放，基本實現醫療技術、設備、藥品與國際先進水平同步，比預期的2025年提前近三年實現目標，進一步鞏固了在海南自貿港建設和中國醫療衛生事業改革開放中先行先試的“政策高地”地位，成為海南自貿港吸引境外醫療消費回流，打造國內國際雙循環重要交匯點的一張靚麗名片。

數據顯示，在樂城先行區使用的未在國內上市創新藥械從2019年8月的14種到2021年已經突破200種；使用特許藥械患者從2019年191人次驟增到2021年9963人次，其中2021年同比增長483.31%。

先行先試的“政策高地”激活了樂城先行區發展的“引擎”，釋放了生產要素活力，園區呈現出更加活躍和蓬勃向上的改革發展氛圍，各類優質產業資源加速集聚。2021年以來，隨著華西醫院的落地建設、瑞金醫院的開業試運行、上海交通大學醫學院的簽約入駐，正式標志著樂城先行區的醫療服務及科研基礎有了質的飛躍，步入高質量發展新階段。醫療服務量的增長必將帶來產業鏈條上各市場主體的融合發展，樂城先行區將逐步從“政策高地”邁向“平臺高地”，加快形成產業集聚和品牌效應，建設成為世界一流的國際醫療旅游目的地和醫療科技創新平臺，進而推動海南自貿港高質量高標準建設。

“樂城是一片充滿希望的熱土。”樂城管理局局長顧剛表示，“十四五”期間，樂城先行區將發揮國際藥械企業進入中國市場最主要的通道、臨床真實世界數據研究等優勢，依托上海交大醫學院、瑞金、華西醫院等優質資源，有效推動中國與國際尖端醫療的對接，從“國際創新藥械進口”拓展到“促進中國藥械產品研發”，打造創新藥械和先進醫療技術國內國際雙循環的重要交匯點，加快建設國家真實世界臨床數據研究中心、先進技術國家醫學研究中心和國家臨床醫學創新中心，推動海南自貿港打造中國醫療創新高地。

可以期待的是，作為博鰲亞洲論壇的“第二樂章”，也是全國唯一醫療領域對外開放的產業園區，樂城在帶給更多中國患者生命希望的同時，這座“希望之城”也將進一步助力中國醫療健康產業的發展。

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