俯瞰博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局供圖

人民網(wǎng)瓊海4月13日電 （李學(xué)山）今年60歲的周先生是一名與癌癥抗?fàn)幎嗄甑幕颊摺Ｊ�年前，他被確診為左肺低分化腺癌，伴肺門淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移，接受了肺癌根治術(shù)，切除掉了整個(gè)左肺。術(shù)后他又接受了輔助化療和放療，以降低復(fù)發(fā)幾率。然而，2021年他的癌癥還是復(fù)發(fā)了，接受了令人痛苦的放療之后，病情卻仍在快速地惡化。醫(yī)生建議他出院并推薦了一款新的靶向藥索托拉西布（Sotorasib）后線治療。

今年10歲的昭昭（化名）是一名Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（下稱：NF1)患者，這種病屬于罕見病中的罕見病，為了給她治療，從2011至2016年間，她的家人試過一切能想到的方法，她喝過的中藥，比很多大人幾輩子吃的中藥還要多，幼小的身體也承受了多輪手術(shù)治療；但饒是如此，她的病依然要靠戴上類似于“天線寶寶”的特制頭環(huán)牽引架來減緩腫瘤的壓迫。2020年，來自上海的專家向她們推薦了用于治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）的創(chuàng)新藥物司美替尼（selumetinib）。

那么問題來了：不管是索托拉西布還是司美替尼，都是尚未在國內(nèi)上市的新藥，在哪里可以用到呢？在專家的推薦下，周先生和昭昭先后來到了博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。在這里，他們順利用上了對(duì)癥的新藥，也看見了生命的希望。

博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局常務(wù)副局長呂小蕾說，得益于海南自貿(mào)港的各種政策支持，作為國內(nèi)唯一一個(gè)“醫(yī)療特區(qū)”，樂城正在實(shí)現(xiàn)從“政策高地”到“平臺(tái)高地”的嬗變，讓更多人在這座“希望之城”看到希望的同時(shí)，也讓“希望之城”更有活力和希望。

博鰲超級(jí)醫(yī)院。樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局供圖

“希望之城”給人希望

2021年，周先生的癌癥復(fù)發(fā)后，他的左側(cè)腋窩、縱隔、右側(cè)肺門、脊柱旁、胃小彎側(cè)及腹膜后多發(fā)淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移，右側(cè)胸膜及葉間裂、右肺下葉前基底段斜裂旁、右肺中葉內(nèi)側(cè)段均有不規(guī)則影，F(xiàn)DG代謝增高，不得不馬上重新開始治療。

在經(jīng)歷了四個(gè)周期的一線治療方案（培美曲塞+奈達(dá)鉑同時(shí)聯(lián)合貝伐珠單抗抗腫瘤血管生成治療）和三個(gè)周期的二線方案（培美曲塞單藥化療聯(lián)合貝伐珠單抗抗血管生成維持治療，同時(shí)加用替雷利珠單抗免疫治療及唑來磷酸抑制骨破壞），以及對(duì)右肺中葉的轉(zhuǎn)移灶進(jìn)行局部放射治療后，復(fù)查結(jié)果顯示：周先生的右側(cè)胸腔積液較前增多，右肺多發(fā)轉(zhuǎn)移灶部分較前增大、部分為新發(fā)。

這意味著，病情仍在廣泛且快速地進(jìn)展。鑒于周先生此前的基因檢測結(jié)果顯示有KRAS g12c突變，醫(yī)院建議他出院，尋求一款新的靶向藥索托拉西布（Sotorasib）后線治療。

索托拉西布是全球首個(gè)靶向KRAS突變的抗癌藥物，打破了近40年來、KRAS“不可成藥”的歷史。2021年5月28日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)索托拉西布上市，用于治療KRAS g12c突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。

然而，醫(yī)院給出了希望，卻沒有告訴周先生在哪里可以用到——因?yàn)楫?dāng)時(shí)這種新藥仍未在國內(nèi)獲批上市。以往，對(duì)于這樣的情況，患者只能選擇出國治療。

一邊是病情持續(xù)進(jìn)展，一邊是救命藥遠(yuǎn)隔重洋。就在這時(shí)，周先生的兒子找到了有著對(duì)海外新藥“先行先試先用”特許政策的博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，接待他們的海南盛諾一家診所經(jīng)過評(píng)估，認(rèn)為周先生符合索托拉西布的適應(yīng)癥。于是，在被告知藥物適應(yīng)癥、禁忌癥、警告及注意事項(xiàng)、副反應(yīng)等情況，并簽署知情同意書后，周先生于2022年1月順利在樂城使用到了Sotorasib治療，每天一次，每次960mg。

“樂城我再次看到了生命的希望。”用藥后，周先生感覺身體狀況明顯好轉(zhuǎn)，并且沒有出現(xiàn)大的副反應(yīng)，他們?nèi)�家終于過了一個(gè)好年。目前周先生仍在持續(xù)用藥中，他之前呼吸困難、癌痛、乏力、消瘦等癥狀明顯改善，體重增加了4Kg。同時(shí)胸部CT檢查提示：右肺部癌灶、胸水、心包積液、肋骨轉(zhuǎn)移灶、縱膈轉(zhuǎn)移性淋巴結(jié)均得到良好控制。

2021年4月13日，博鰲樂城國際創(chuàng)新藥械展開幕，810種藥械產(chǎn)品參展，其中441種未在國內(nèi)上市、394種首次在國內(nèi)亮相。人民網(wǎng) 孟凡盛攝

“希望之城”看到希望

10歲的昭昭也是在樂城看到生命希望的人。

昭昭母親說，小時(shí)候的昭昭有著大大的眼睛，開朗的性格，活潑可愛，是全家的開心果。但所有的幸福，卻在2011年戛然而止：有一天，好動(dòng)的昭昭在家里沙發(fā)上跳來跳去，突然不慎跌落，致左側(cè)鎖骨骨折，當(dāng)時(shí)她沒太在意，以為是小孩子骨頭比較脆。然而，左側(cè)鎖骨好了不到半年，2歲半的昭昭，在幼兒園活動(dòng)時(shí)，被小朋友推搡倒地，又導(dǎo)致右鎖骨骨折。送到當(dāng)?shù)乜h醫(yī)院檢查，醫(yī)生告訴她們，病情復(fù)雜無法診斷，拖延不得，要盡快去大醫(yī)院檢査確診。

2011年5月，經(jīng)武漢協(xié)和醫(yī)院診斷，昭昭的確診為：Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（下稱：NF1)。醫(yī)生還委婉地告訴她們，目前國內(nèi)還沒有治療這個(gè)病的相關(guān)藥物和治療手段。

隨著年歲的增長，昭昭的病情逐漸加重。從2011至2016年間，她們?cè)囘^一切能想到的方法：曾在民間找“偏方”給孩子吃；輾轉(zhuǎn)于武漢的腫瘤和中醫(yī)院，背回大包大包的中藥煎給孩子喝。6年來，除了定期去武漢復(fù)查，昭昭喝過的中藥，比很多大人幾輩子吃的中藥還要多。

2019年8月，昭昭的母親帶著她遠(yuǎn)赴上海求醫(yī)，經(jīng)過上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院專家會(huì)診和推薦，她們?cè)趶V州一家醫(yī)院進(jìn)行來“頭顱環(huán)牽引術(shù)”，即在顱骨上植入10顆鋼釘，并戴上特制的頭環(huán)牽引架，加配重進(jìn)行牽引，希望能通過牽引，強(qiáng)行與腫瘤形成一個(gè)對(duì)抗，從而減緩腫瘤對(duì)頸椎的持續(xù)壓迫，降低癱瘓或危及生命的風(fēng)險(xiǎn)。

2020年5月的一天，上海九院的王智超醫(yī)生給她們帶來一個(gè)好消息，用于治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）的創(chuàng)新藥物司美替尼已在美國獲批上市。而在中國有一個(gè)“醫(yī)療特區(qū)”——海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，得益于雙“國九條”等多項(xiàng)優(yōu)惠政策可以同步使用未在中國上市但是已在國外獲批的特許藥物進(jìn)行“先行先試”。

經(jīng)反復(fù)溝通，2021年3月，昭昭和家人來到樂城，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院副院長、整復(fù)外科主任李青峰教授團(tuán)隊(duì)的幫助下，在博鰲超級(jí)醫(yī)院完成了治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病的創(chuàng)新藥物司美替尼國內(nèi)首例臨床治療，并且可以依照樂城相關(guān)政策“帶藥離園”。

“回想這么多年一路走來，從確診的心懷絕望到如今的滿懷希望……真的很感謝這個(gè)充滿希望的地方。”昭昭的母親現(xiàn)在用藥快一年了，女兒身上一點(diǎn)一滴的改變都讓她感到欣慰：昭昭曾經(jīng)腫脹的手臂如今逐漸柔軟；從吞咽困難，到現(xiàn)在基本能夠正常吃飯；從停學(xué)在家，到回歸正常校園生活；從愁容滿面，到展露笑顏，并且還能自學(xué)彈奏一兩首鋼琴曲……

俯瞰博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局供圖

“希望之城”大有希望

近年來，輾轉(zhuǎn)來到樂城，并在這里看到生命的希望的，不止周先生和昭昭。

博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長顧剛說，2019年以來，樂城先行區(qū)堅(jiān)持改革創(chuàng)新、先行先試，用好用足新老“國九條”等先行先試政策，特別是國際創(chuàng)新藥械特許使用等核心政策的紅利得到充分釋放，基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、設(shè)備、藥品與國際先進(jìn)水平同步，比預(yù)期的2025年提前近三年實(shí)現(xiàn)目標(biāo)，進(jìn)一步鞏固了在海南自貿(mào)港建設(shè)和中國醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)改革開放中先行先試的“政策高地”地位，成為海南自貿(mào)港吸引境外醫(yī)療消費(fèi)回流，打造國內(nèi)國際雙循環(huán)重要交匯點(diǎn)的一張靚麗名片。

數(shù)據(jù)顯示，在樂城先行區(qū)使用的未在國內(nèi)上市創(chuàng)新藥械從2019年8月的14種到2021年已經(jīng)突破200種；使用特許藥械患者從2019年191人次驟增到2021年9963人次，其中2021年同比增長483.31%。

先行先試的“政策高地”激活了樂城先行區(qū)發(fā)展的“引擎”，釋放了生產(chǎn)要素活力，園區(qū)呈現(xiàn)出更加活躍和蓬勃向上的改革發(fā)展氛圍，各類優(yōu)質(zhì)產(chǎn)業(yè)資源加速集聚。2021年以來，隨著華西醫(yī)院的落地建設(shè)、瑞金醫(yī)院的開業(yè)試運(yùn)行、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院的簽約入駐，正式標(biāo)志著樂城先行區(qū)的醫(yī)療服務(wù)及科研基礎(chǔ)有了質(zhì)的飛躍，步入高質(zhì)量發(fā)展新階段。醫(yī)療服務(wù)量的增長必將帶來產(chǎn)業(yè)鏈條上各市場主體的融合發(fā)展，樂城先行區(qū)將逐步從“政策高地”邁向“平臺(tái)高地”，加快形成產(chǎn)業(yè)集聚和品牌效應(yīng)，建設(shè)成為世界一流的國際醫(yī)療旅游目的地和醫(yī)療科技創(chuàng)新平臺(tái)，進(jìn)而推動(dòng)海南自貿(mào)港高質(zhì)量高標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)。

“樂城是一片充滿希望的熱土。”樂城管理局局長顧剛表示，“十四五”期間，樂城先行區(qū)將發(fā)揮國際藥械企業(yè)進(jìn)入中國市場最主要的通道、臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等優(yōu)勢(shì)，依托上海交大醫(yī)學(xué)院、瑞金、華西醫(yī)院等優(yōu)質(zhì)資源，有效推動(dòng)中國與國際尖端醫(yī)療的對(duì)接，從“國際創(chuàng)新藥械進(jìn)口”拓展到“促進(jìn)中國藥械產(chǎn)品研發(fā)”，打造創(chuàng)新藥械和先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)國內(nèi)國際雙循環(huán)的重要交匯點(diǎn)，加快建設(shè)國家真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)研究中心、先進(jìn)技術(shù)國家醫(yī)學(xué)研究中心和國家臨床醫(yī)學(xué)創(chuàng)新中心，推動(dòng)海南自貿(mào)港打造中國醫(yī)療創(chuàng)新高地。

可以期待的是，作為博鰲亞洲論壇的“第二樂章”，也是全國唯一醫(yī)療領(lǐng)域?qū)ν忾_放的產(chǎn)業(yè)園區(qū)，樂城在帶給更多中國患者生命希望的同時(shí)，這座“希望之城”也將進(jìn)一步助力中國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

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